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（先進性）
脂肪萎縮症は、脂肪組織の消失あるいは減少を特徴とする希少難病で、難治性の糖尿病や脂質異常、脂肪肝などを高頻度に合併する。これまでに有効な治療方法は開発されていない。脂肪萎縮症では脂肪組織から分泌されるホルモンであるレプチンが欠乏していること、レプチンの補充が脂肪萎縮症に合併する糖尿病、脂質異常、脂肪肝などを劇的に改善することが証明され、レプチン補充療法により脂肪萎縮症患者の予後は大きく改善するものと期待されている。そこで本先進医療では組み換え型ヒトメチオニルレプチン（一般名：メトレレプチン）を用いて脂肪萎縮症患者に対しレプチン補充療法を行い代謝異常症の改善を図る。
（概要）
当院では、低レプチン血症および糖脂質代謝異常を認める６歳以上の脂肪萎縮症患者を対象に、レプチン補充療法を行い、糖脂質代謝異常に対する有効性と安全性を評価する。組換え型ヒトメチオニルレプチン（一般名：メトレレプチン）を１日１回自己注射にて皮下投与することでレプチンの補充を行う。またレプチン補充療法を継続し、糖脂質代謝異常に対する長期有効性および長期安全性を確認する。なおレプチン補充療法の導入は京都大学医学部附属病院で行う。
（効果）
脂質異常症、糖代謝異常症の改善が認められ、患者の長期的なQOLの改善につながると考えられる。また多種の合併症の治療が一元的になされることになり、医療資源の有効活用となる。
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